FDA 授予腱鞘巨细胞瘤药剂 Pexidartinib 突破性治疗药剂资格

第一三共与 Plexxikon 宣布，旧金山 FDA 颁授 Pexidartinib 新方法放射治疗本品参赛权，运用于外科手术后将与功能受限或危重症潜在急转直下无关的腱鞘金龟肉瘤（TGCT）放射治疗。TGCT 是一种罕有的、举例来说非转移性的，它影响滑膜线关节、滑囊及腱鞘，避免发炎、疼痛、僵硬及受影响关节或四肢革新运动能力降低。

据估计，每年每 100 万人里面会发生 11 例腱鞘金龟肉瘤确诊。病变举例来说在 20 岁至 50 岁确诊，这取决于腱鞘金龟肉瘤的类型，女性发生这种的几率是男性的两倍。目前，尚无未获 FDA 批准的系统性放射治疗本品运用于腱鞘金龟肉瘤的放射治疗。

手术后是目前腱鞘金龟肉瘤的主要放射治疗方式

「手术后是腱鞘金龟肉瘤的主要放射治疗方式，但对于游离基本上的该疾病病变，更难以外科手术后，并且有较高的复发率，避免多种复杂的手术后，甚至使一些病变截肢，」第一三共执行副首席全球开发新总监、医学博士、哥伦比亚大学 Ghazzi 指。

「我们很感到高兴 FDA 意识到腱鞘金龟肉瘤未满足的放射治疗消费，我们期望与 FDA 密切合作，加快这种运用于腱鞘金龟肉瘤病变的潜在非手术后放射治疗本品的开发新。」新方法放射治疗本品参赛权的颁授基于一项 1 期研究扩展队列的结果，该研究旨在评论者 Pexidartinib 的确保安全性与有效性。

「在我们正在进行的 1 期研究里面所观察到的声势浩大透过了初步的术语验证，即在一些腱鞘金龟肉瘤病变里面，使用 Pexidartinib 特异性抑制 CSF-1R 可能会确保安全、最大限度降低支出，为加速该本品直接进入 3 期临床试验透过了证据，」 Plexxikon 首席执行官、哥伦比亚大学 Bollag 指。

「在我们致力于开发新能够解决罕有疾病如腱鞘金龟肉瘤未满足医疗消费的新型靶向放射治疗本品里面，这次的新方法放射治疗本品参赛权都有了另一个极为重要的里程碑。」Pexidartinib 的一项 3 期研究 ENLIVEN 目前正在雇用有副作用，且手术后外科手术后将与功能受限或危重症潜在急转直下无关的腱鞘金龟肉瘤病变。

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校对： 冯志华